کد خبر: ۱۵۱۷۶۱
تاریخ انتشار: ۰۵ آذر ۱۴۰۱ - ۱۴:۵۳

خبرخوش برای بیماران هموفیلی: داروى همژنیکس چيست؟

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که بهگفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.

 

به گزارش یورونیوز، از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

 

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خون‌ریزی می‌شود.

 

طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.

 

سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.

 

سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.


بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.

 

«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این داروها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.

 

کتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.

 

خون آزمایشگاهی برای نخستین بار به بیماران تزریق شد


هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز شود.

 

در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.

 

 

نظر شما
قابل توجه کاربران و همراهان عزیز: لطفا برای سرعت در انتشار نظرات، از به کار بردن کلمات و تعابیر توهین آمیز پرهیز کنید.
* کد کپچا:
captcha

با چند منطقه فرازمینی در کشور آشنا شوید (+تصاویر)

آهنگ جدید محسن چاوشی به نام ساعت دیواری (ویدئو)

ساخت ساختمان ۱۰ طبقه در ۲۸ ساعت در چین (ویدئو)

حضور چکامه چمن ماه در اکران «عزیز» پس از بازگشت از ترکیه و شبکه جم (ویدئو)

فراخوان گادپوری تهرانپارس را قفل کرد ! (ویدئو)

خلاصه بازی دورتموند 2 - 3 بارسلونا: با گزارش عادل فردوسی پور (ویدئو)

خلاصه بازی آتالانتا 2 - 3 رئال مادرید (ویدئو)

خلاصه بازی پرسپولیس 2 - ملوان 1 : جذاب و سرنوشت ساز! (ویدئو)

خلاصه بازی فولاد 0 - استقلال 2 ؛ سوپرگل جدید از آبی پوشان! (ویدئو)

خلاصه بازی پرسپولیس 0 - 1 نساجی؛ شکست در نزدیکی صدر! (ویدئو)

تغییر چهره شگفت انگیز آزاده مهدی زاده ، ژوزفین قهوه تلخ در کنار جواد عزتی (عکس)

خلاصه بازی آرسنال 2 - 0 منچستر یونایتد (ویدئو)

خلاصه بازی نیوکاسل 3 - 3 لیورپول؛ پرگل و دیدنی! (ویدئو)

نوحه دشنه بر لب تشنه - حسین فخری ؛ خنجر بر تار حنجر / مداحی ماندگار (ویدئو)

خلاصه بازی دورتموند 1-1 بایرن مونیخ با گزارش عادل فردوسی پور (فیلم)

خلاصه بازی لاس پالماس 2 - 1 بارسلونا (ویدئو)

خلاصه بازی منچستر یونایتد 3 - 2 بودا (فیلم)

نماهنگ نحن حزب الله (فیلم)

کنایه احسان علیخانی به نعیمه نظام دوست سوژه شد (ویدئو)

هنرنمایی گلوریا هاردی با ترومپت‌ در «جوکر ۲»! (فیلم)

خلاصه بازی الریان 1 - پرسپولیس 1 (فیلم)

خلاصه بازی النصر 3 - 1 الغرافه: رونالدو دبل کرد (فیلم)

خلاصه بازی ساوتهمپتون ۲ - ۳ لیورپول ؛ یکه و تنها در صدر جدول! (ویدئو)

خلاصه بازی زیبای سلتاویگو 2 - 2 بارسلونا (فیلم)

خلاصه بازی منچستر سیتی 0 - 4 تاتنهام؛ جذاب! (فیلم)

خلاصه بازی اینتر میلان 5 - هلاس ورونا 0 ؛ تورام دبل کرد (فیلم)

تغییر چهره بازیگر «عشق ممنوع» و «فاطماگل» 14 سال بعد 14 سال در 40 سالگی (عکس)

فیلمی عجیب از گربه ماهیِ رزه دار درحالِ صحرانوردی در جستجوی آب! (ویدئو)

خلاصه بازی پرسپولیس 3 - مس سونگون 0 (فیلم) - 1 آذر

آهنگ نگرانتم ، میثم ابراهیمی (موزیک ویدئو) + متن شعر ترانه

خلاصه بازی ایران 3 - قرقیزستان 2 ؛ گل های طارمی، حردانی و آزمون (فیلم)

گوسفند عاشق نوشیدن چای را ببینید! (ویدئو)

ماهی روز قیامت برای دومین بار دیده شد (عکس)

آهنگ ای دریغا - محسن چاوشی (موزیک ویدئو)

خاطره خنده دار مونا کرمی در شام ایرانی از تبلیغات ماهواره‌ای (ویدئو)

حمله یک قلاده خرس به خودروها در جاده چالوس (ویدئو)

مداحی دهه فاطمیه عبدالرضا هلالی؛ ناحلة الجسم یعنی؟! (ویدئو)

خلاصه بازی رئال سوسیداد ۱-۰ بارسلونا (ویدئو)

خلاصه بازی چلسی 1- 1 آرسنال (ویدئو)

خلاصه بازی و گلهای رئال مادرید 4 - 0 اوساسونا (ویدئو)

مسابقه امیر علی اکبری، فایتر ایرانی مقابل مارکوس آلمِیدا، اسطوره برزیلی در MMA (ویدئو)

خلاصه بازی منچستر یونایتد 2 - 0 پائوک (ویدئو)

خلاصه بازی و گل های بارسلونا ۵ - ستاره سرخ بلگراد ۲ (ویدئو)

تصویری از شیخ نعیم قاسم، دبیرکل جدید حزب الله لبنان در حرم امام رضا (عکس)

خلاصه بازی رئال مادرید ۰ - بارسلونا ۴ (ویدئو) / طوفان در لالیگا

تیپ پائیزی و چهره شاد شبنم قربانی در 35 سالگی (عکس)

تصاویر پربازدید از بازیگر زن ترک و حجابش در ایران (عکس)

استقبال دختران روس از پزشکیان (عکس)

تصویر شگفت انگیز از فرود هواپیما در بیروت در میانه آتش حملات اسرائیل (عکس)

تغییر چهره آناهیتا درگاهی پس از جدایی (عکس)

حزب الله با پهپاد خانه نتانیاهو را هدف قرار داد (+عکس و ویدئو)

دوقلوهای جدید جایگزین سارا و نیکا در پایتخت شدند (عکس)

بنر اعتراضی جالب هواداران استقلال جلوی درب دفتر هلدینگ (عکس)

قاب بامزه و خوش آب و رنگ از بهنوش طباطبایی (عکس)

تغییر چهره قابل توجه پریناز ایزدیار در 38 سالگی (عکس)

تصویر پربیننده از زنان آتش نشان در تهران (عکس)

تیپ جالب المیرا دهقانی در پشت صحنه یک نمایش (عکس)

استایل و آرایش متفاوت هدی زین العابدین وایرال شد (عکس)

چهره جذاب بهنوش طباطبایی در ۴۳ سالگی (عکس)

واکنش پسر ناصرملک مطیعی به حمله کیهان؛ «دل تاریکتان پر از کینه است» (عکس)

فیگورهای زیبای انفرادی هادی چوپان در فینال مسترالمپیا ۲۰۲۴ (گزارش تصویری)

عینک عجیب و ۲۱۰ میلیون تومانی علی صادقی در جوکر سوژه شد (عکس)

لوگوی عجیب روی لباس پیشکسوت جنجالی؛ هم استقلال هم پرسپولیس ! (عکس)

تصاویر مسابقه مقدماتی هادی چوپان در مستر المپیا ۲۰۲۴ و نتیجه آن (عکس)

تصویر جذاب سحر دولتشاهی در روز تولدش (عکس)

رونمایی شهرزاد کمال‌زاده از استایل جذاب و جدیدش (عکس)

شوک به استقلال: ستاره با هواداران خداحافظی کرد (تصویر)

حذف تصویر رئیسی از اتاق وزیر خبرساز شد (عکس)

عاشقانه حدیثه تهرانی برای همسرش (عکس)

استایل متفاوت لیلا بلوکات در پشت صحنه تئاتر (عکس)

تیپ و چهره تازه ندا قاسمی، «شیرین سریال نون خ» (عکس)

سلفی بدون آرایش نجمه جودکی، مجری سابق صداوسیما (عکس)

تیپ و چهره متفاوت المیرا دهقانی روی صحنه تئاتر (تصاویر)

تیپ و چهره پاییزی نازنین بیاتی در ۳۴ سالگی (عکس)

شادی عجیب ایلان ماسک در سخنرانی ترامپ (عکس)

پرطرفدارترین

نظر کارشناسی مارک کلاتنبرگ درباره داوری سیدرضا مهدوی و پنالتی گرفته شده و نشده در بازی استقلال - پیکان

هواداران استقلال سر کار هستند؛ خبری از مذاکره با این مربی نیست!

توصیه عباس عبدی به پزشکیان: باج ندهید

دلیل عصبانیت ستاره استقلال، لگد به بطری و شرکت نکردن در جشن پیروزی مشخص شد!

خلاصه بازی بارسلونا ۳ - ۲ رئال مادرید با گزارش عادل فردوسی پور: قهرمانی در جام حذفی (ویدئو)

حریف بعدی استقلال در جام حذفی و شهر میزبان مسابقه مشخص شد

اعتراض دوباره طرفداران استقلال با وجود صعود به نیمه نهایی جام حذفی!

عباس صالحی در تشییع پاپ، مابین جو بایدن و دونالد ترامپ جای گرفت! (عکس)

لحظه هولناک انفجار بندرعباس و موج شدید آن در بندر شهید رجایی (ویدئو)

این دولت، وزیر و استاندار ندارد که همه کارها را پزشکیان باید دستور بدهد؟/ این وسط وزیر کشور چه کاره است؟